全球首个获批上市的食欲素受体激动剂奥普雷顿片于10月15日正式开启全球供货。供货首日，首都医科大学宣武医院开出全球首日处方，标志着这一靶向食欲素通路的创新疗法正式进入临床应用，为1型发作性睡病患者提供了新的治疗选择。

奥普雷顿片于2026年7月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者。作为口服高选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，该药通过选择性激活OX2R，补偿食欲素缺乏所导致的觉醒信号不足，为针对1型发作性睡病核心病理机制进行治疗提供了新的临床路径。

从控制症状到靶向核心机制

发作性睡病治疗迎来新进展

发作性睡病是一种慢性神经系统疾病，患者常表现为难以控制的日间过度思睡，部分患者还会出现猝倒、睡眠瘫痪、睡眠幻觉以及夜间睡眠紊乱等症状。疾病往往起病于青少年时期，并可能长期影响患者的学习、工作和社会生活。

其中，1型发作性睡病（Narcolepsy Type 1，NT1）的一个重要特征，是下丘脑食欲素神经元大量丢失以及由此导致的食欲素缺乏。食欲素系统参与维持觉醒和睡眠—觉醒状态稳定，因此，如何针对食欲素缺乏这一核心病理生理基础进行干预，长期以来一直是发作性睡病研究的重要方向。

过去，NT1的药物治疗主要围绕日间过度思睡、猝倒等不同症状进行管理，部分患者需要联合使用多种药物。随着对食欲素系统认识不断深入，直接作用于食欲素通路成为近年来国际发作性睡病治疗研究的重要方向。

此次进入临床应用的奥普雷顿片正是基于这一机制研发。FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）两项全球III期临床研究显示，经过12周治疗，与安慰剂相比，接受奥普雷顿片治疗的患者白天保持清醒的能力明显提升，日间过度思睡和猝倒得到显著改善；同时，患者日间及夜间整体症状、注意力、日常生活功能和生活质量等方面也显示出积极获益。

首都医科大学宣武医院神经内科主任医师詹淑琴早期参与了奥普雷顿1期临床研究，并在2024年担任奥普雷顿III期全球临床研究及长期拓展研究中国的牵头PI，持续参与该药从早期临床探索、确证性研究到长期随访的临床研发过程。

詹淑琴表示：“1型发作性睡病是一种以食欲素缺乏为核心病理生理基础的慢性神经系统疾病。过去，临床治疗主要针对日间过度思睡、猝倒等不同症状进行管理，部分患者需要联合多种药物，长期疾病管理仍面临不少挑战。食欲素系统始终是我们认识疾病机制、改进诊断和探索新治疗策略的重要方向。奥普雷顿通过选择性激活食欲素2型受体，直接作用于这一核心通路，为临床治疗提供了新的机制性选择。随着这一创新疗法进入临床，我们期待在充分评估患者病情的基础上，通过个体化治疗和规范随访，让更多适合的患者获得长期、稳定的疾病管理。”

从出现症状到明确诊断

患者往往还要走一段“长路”

新的治疗手段进入临床只是第一步。对于发作性睡病患者而言，能否被及时识别和准确诊断，是进入规范治疗路径的重要前提。

由于日间困倦等症状缺乏特异性，加之公众甚至部分医疗机构对疾病认识不足，发作性睡病容易被忽视或误诊。既往研究显示，超过50%的患者存在误诊经历；从症状出现到明确诊断往往存在较长时间延迟，平均诊断延迟可达10年以上。

此次接受首日处方的暴女士（化名）就是其中一位。她在23岁时已经出现日间过度思睡、猝倒以及夜间睡眠异常等表现。此后多年间，她曾辗转多家医院并尝试不同治疗方式，直到35岁才最终在宣武医院明确诊断。从最初出现症状到确诊，她经历了整整12年。

这样的经历并非个例。1型发作性睡病通常在青少年或青年时期起病，这一阶段恰好与求学、就业以及社会功能逐步建立的重要人生阶段重叠。长期得不到准确诊断和规范治疗，不仅意味着治疗时机延后，持续存在的日间过度思睡、猝倒等症状还可能影响学习、工作和社会功能，对患者人生发展的多个关键阶段产生长期不利影响。

詹淑琴提醒：“创新治疗真正惠及患者，首先建立在及时识别和准确诊断的基础上。如果反复出现难以抗拒的日间睡意，尤其是在大笑、激动等情绪变化时出现突然的肌张力下降，应警惕发作性睡病的可能，及时到睡眠专科或具有相关诊疗能力的医疗机构就诊。对于疑似患者，还需要结合规范的病史评估、夜间多导睡眠监测和多次睡眠潜伏期试验等进行综合判断。尽可能缩短从症状出现到明确诊断的时间，才能让患者更早进入规范治疗和长期管理路径，并根据具体病情选择适合的治疗方案。”

从一张处方背后

看宣武医院发作性睡病诊疗体系建设

此次全球供货首日处方在宣武医院落地，并非一次孤立的临床用药事件，其背后是医院在睡眠疾病，特别是发作性睡病领域长期积累形成的临床诊疗和科研基础。

首都医科大学宣武医院是国内较早成立睡眠中心、开展睡眠疾病专科诊疗的医疗机构之一。依托国家神经疾病医学中心和国家老年疾病临床医学研究中心，医院目前已建立由睡眠病房、睡眠监测室、睡眠门诊以及发作性睡病专病门诊等组成的睡眠疾病诊疗体系，可开展整夜视频多导睡眠监测、多次睡眠潜伏期试验、清醒维持试验等专业检查，为发作性睡病患者提供从评估、诊断到治疗和随访的连续医疗服务。

宣武医院睡眠团队长期围绕发作性睡病开展临床诊疗和科研工作。针对发作性睡病诊断中的关键环节，团队长期致力于脑脊液食欲素检测及其规范化研究，推动这一重要生物标志物在临床精准诊断中的应用；同时持续完善发作性睡病规范化诊疗路径，促进疾病识别、诊断、治疗和长期管理的规范化。

为进一步加强不同医疗机构之间的协作，团队牵头成立中国发作性睡病协作组，联合国内相关医疗机构推动发作性睡病诊疗网络建设，通过临床协作、专业培训和经验交流，促进规范化诊疗理念和路径的推广。

与此同时，团队持续建设发作性睡病临床队列，对患者开展长期随访，积累中国人群的临床资料和长期疾病管理经验，并在此基础上开展疾病机制、生物标志物和创新治疗研究。从食欲素检测及其规范化，到参与食欲素受体激动剂的早期及确证性临床研究，再到创新药物进入临床应用，团队逐步形成了“临床诊疗—生物标志物—机制研究—长期随访”相互衔接的研究与诊疗体系。

未来，宣武医院睡眠团队还将继续围绕食欲素系统及发作性睡病开展临床与转化研究，进一步完善患者长期队列和规范化诊疗网络，加强多中心临床协作，推动新的诊断技术和治疗手段向临床实践转化，为提升我国发作性睡病规范化、精准化和全程管理水平积累更多中国证据。

让创新治疗真正走近患者

从新药获批，到临床研究，再到处方真正落地，新的治疗方式最终需要回到患者的实际需求。

随着对发作性睡病发病机制认识不断深入，疾病诊疗正在从单纯控制症状向更加精准、机制导向和长期管理的方向发展。对于患者而言，新治疗手段的出现带来了更多选择；与此同时，早期识别、规范诊断、个体化治疗和长期随访仍然缺一不可。

此次奥普雷顿全球供货首日处方在宣武医院落地，是创新治疗从临床研究走向临床实践的重要一步。未来，宣武医院将继续依托睡眠医学专科平台和发作性睡病临床研究基础，推动诊疗规范化和创新成果转化，让更多患者能够得到及时、规范、连续的疾病管理。