一、 专业介绍

专业基本情况：

神经免疫专业组创建于1999年，在郝峻巍教授带领下，病房床位达到32张，先后组建神经免疫实验室、临床试验中心及神经疾病大数据与智慧医疗中心。病房每年收治神经免疫疾病及各种疑难罕见病患者达1200余例，为临床研究提供充足的受试者人群。神经疾病大数据与智慧医疗中心陆续建立多种全国性神经免疫疾病队列、数据库和样本库，为纵向随访患者、评估病情与治疗的关系，搭建了良好的应用与研究平台。临床试验中心先后牵头和参与了多项全球和全国Ⅱ、Ⅲ和Ⅳ期临床研究，如评价盐酸米托蒽醌脂质体注射液治疗视神经脊髓炎谱系疾病的有效性及安全性的随机、双盲、安慰剂平行对照II期临床研究等。实验室基于CBA法和袖珍玻片技术，建立了高灵敏度和高特异性的中枢神经脱髓鞘、自身免疫性脑炎、中枢和外周联合脱髓鞘病等神经免疫疾病抗体谱检测体系；利用高通量单细胞测序以及其他先进的多组学技术手段，致力于神经免疫疾病新型生物标志物的挖掘工作，并且开创性地成功鉴定出靶向星形胶质细胞新型自身抗体。宣武医院神经内科在神经免疫疾病的临床检测、诊断治疗、药物评估等方面起到全国引领的作用。

二、研究团队介绍

宣武医院神经免疫病专业组共有医生8人，其中主任医师4人，副主任医师3人，主治医师2人。博士生导师4人。以上人员均获得国家药品监督管理局高级研修学院授予的《药物临床试验质量管理规范（GCP）》结业证书。神经免疫专业组护理团队共有12名专职护士。

三、 开展业务及定位

神经免疫专业组被授予首都医科大学神经免疫疾病临床诊疗与研究中心。已先后开展多项特色诊疗，如米托蒽醌治疗继发进展型MS、难治性NMOSD，米托蒽醌脂质体治疗NMOSD，泽布替尼治疗难治性NMOSD，生物制剂治疗NMOSD、MS、自身免疫性脑炎、自身免疫性郎飞结病；中心注重神经免疫疾病的个体化治疗，开展利妥昔单抗治疗育龄妇女多发性硬化。

目前郝峻巍教授、刘峥教授已注册开展多项IIT研究、GCP研究。其中评价盐酸米托蒽醌脂质体注射液治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂平行对照II期临床研究已完成入组，正在进行随访研究；伊奈利珠单抗用于视神经脊髓炎谱系疾病急性期叠加治疗研究全国多中心患者陆续入组中。

为保证临床试验质量，每项临床试验均由除PI指定一名有丰富临床研究经验的中高级职称医师担任SUB-I（科室专管员）。PI及SUB-I定期召开药物临床试验质控会议，对受试者入排标准、不良事件、临床试验各环节操作、受试者知情同意谈话过程规范性、受试者权益保护、受试者随访等环节进行质控，定期审查药物临床试验原始记录。所有GCP项目均由申办方提供CRC人员辅助，CRC由Sub-I进行管理，设立CRC办公室，GCP项目文件存放专柜等保证研究规范推进，研究过程可溯源。临床研究中心设有数据采集与分析平台，具有队列数据与生物样本管理能力。

四、服务与支撑

神经免疫专业组承担国家重点研发计划、国家自然科学基金重大项目、北京市卫生健康委研究型病房卓越临床研究计划项目等多项国家级/省部级项目，相关研究成果已陆续发表在具有世界影响力的杂志，获批专利20余项。最新研究率先识别患者中枢神经系统以及相关的临床综合征-波形蛋白抗体相关的星形胶质细胞病，并发现疾病相关诊断抗体，拓宽神经免疫疾病谱及抗体谱，相关成果已发表在JAMA Neurology杂志。神经免疫专业组基于已建立的神经免疫疾病抗体谱检测体系进一步研发商品化抗体检测试剂盒，提升检测通量，扩展可检测指标，减少样本量需求，降低检测成本，便于推广使用，相关技术及产品已完成科研成果的临床转化。

神经疾病大数据与智慧医疗中心融合了多个专业人才，包括生物信息学、生物医学工程学、神经科临床医生、神经电生理技师等专业人才。更新版数据库上线并推广全国多中心，实现全病程信息化数据管理，加强随访门诊对患者的全病程规范化随访和疾病管理。目前全国共有64家中心参与神经免疫大数据库的建设，已纳入全国5352例患者临床数据，已采集了4716例样本进行全基因组测序，构建了中枢神经免疫脱髓鞘疾病遗传队列，牵头建立了由12家中心组成的全国多中心神经免疫疾病影像数据库，收集患者影像数据860多例和健康对照248例。牵头建立了全国多中心神经免疫疾病高密度脑电库，收集神经免疫疾病患者数据1200例和健康对照800例。

专业组开设临床试验门诊随访室、病房随访室、科研一日病房，临床试验相关设备齐备，包括质谱流式细胞仪、流式细胞分选仪、全场景多模态显微成像分析仪、激光共聚焦显微成像系统、荧光定量PCR仪、凝胶成像系统、冰冻切片机/石蜡切片机和标准临床试验通用设备等，还配备心电监护仪、除颤仪、呼吸机等抢救设备。专科配备护理团队均经过严格的GCP培训，并取得国家药品监督管理局的GCP证书。本平台专业的团队和人员，可有效保障临床试验的顺利进行。

五、主要研究者及研究人员介绍

郝峻巍

主任医师，教授，博士生导师

宣武医院副院长，神经内科科主任

研究方向

擅长神经免疫疾病和脑血管病的诊断与治疗，在神经炎症与脑疾病的临床和基础研究取得了一系列成绩。曾在美国Barrow神经病学研究所从事博士后研究工作。

承担试验

作为PI牵头多项临床试验。

承担课题

主持国家杰出青年科学基金、国家“万人计划”青年拔尖人才项目、国家自然基金优秀青年科学基金、国家自然科学基金重大项目等15项课题。在PNAS、J Exp Med、Ann Neurol、JAMA Neurol、Cell Rep、Genome Med、Stroke、J Immunol等杂志上发表SCI文章100余篇。

荣誉奖项

获第九届树兰医学青年奖获得者（2022）、第二十四届吴阶平-保罗·杨森医学药学奖获得者（2023）

社会任职

首都医科大学神经病学系主任、全国高等医学院校《神经病学》教材第9版主编、中国医师协会神经内科医师分会候任会长、北京医学会神经病学分会候任主任委员、中国神经科学学会神经免疫分会主任委员，长期从事神经病学临床、教学及科研工作。

刘峥

主任医师，教授，博士研究生导师

研究方向

长期从事多发性硬化、视神经脊髓炎谱病、MOG抗体相关疾病、自身免疫性脑炎和小脑炎等神经免疫疾病的临床工作。2003年获得日本世川医学奖学金；2013年获得欧洲多发性硬化治疗和研究协会(ECTRIMS)资助，作为clinical training fellow，在英国伦敦National hospital of Neurology and Neurosurgery和UCL Queen Square MS Center接受临床和科研培训。

承担试验

作为PI和研究者牵头和参与多项临床试验。

承担课题

“十三五”国家重点研发计划神经系统疾病队列研究宣武医院脱髓鞘疾病队列负责人，主持国自然面上和青年以及多项市局级科研项目，北京市科技新星，北京市215高层次卫生技术人才学术骨干。

社会任职

中国神经科学学会神经免疫分会常务委员，中国医药教育协会神经免疫专业委员会常务委员，北京神经内科学会神经感染与免疫专业委员会常务委员，北京医学会神经免疫学组委员，北京整合医学感染免疫与神经眼科分会委员。

赵奕楠

主任医师，副教授，博士生导师

研究方向

神经免疫疾病的临床和基础研究，以及临床医学大数据体系建立研究。

承担试验

曾主持国家基金项目、辽宁省教育厅项目多项。

承担课题

以第一作者/通讯作者在PNAS等国际顶尖杂志发表论文多篇，先后主持国家基金项目、辽宁省教育厅项目多项。

荣誉奖项

入选沈阳市拔尖人才，首都医科大学青年学者。

社会任职

中华医学会神经病学分会青年学组委员,中华医学会神经病学分会神经免疫学组委员，中华医学会神经病学分会脑血管病学组青年委员会委员，中国医师协会神经内科医师分会神经免疫学组委员等学术任职。担任《中华神经科杂志》等多部杂志审稿专家。国家住院医师规范化培训结业理论考核题库建设专家。